В США мальчик первым в мире пройдет генную терапию против анемии

Фото: pixabay.com

В США 12-летний Кендрик Кромер стал первым человеком в мире, начавшим лечение серповидноклеточной анемии с помощью недавно одобренной генной терапии. Об этом сообщает The New York Times.

Лечение может сделать возможной жизнь, о которой он мечтал. Ведь редкое заболевание крови мешало ребенку жить полноценной жизнью: простая поездка на велосипеде или прогулка на улице могла закончиться приступом жгучей боли.

Но недавно американский регулятор FDA разрешил двум компаниям (Bluebird Bio и Vertex Therapeutics) лечить пациентов с серповидноклеточной анемией с помощью метода, основанного на редактировании генов CRISPR.

В настоящее время он проходит лечение в Детской национальной больнице в Вашингтоне. Для генной терапии врачам понадобятся сотни миллионов стволовых клеток Кендрика.

1 мая врачи взяли стволовые клетки из его костного мозга, которые Bluebird Bio затем генетически модифицируют в специализированной лаборатории. Врачи говорят, что в завершение процесса пойдут месяцы.

Лечение уже помогало пациентам в клинических испытаниях, но Кендрик – первый коммерческий пациент Bluebird Bio.

По оценкам, 100 000 человек в Соединенных Штатах имеют серповидноклеточную анемию, большинство из них – чернокожие. Люди рождаются с этой болезнью, когда наследуют мутированный ген этого заболевания от каждого родителя.

Ирина Скиба / Skibair
Журналист AOinform