На замену вирусам: новый способ доставки лекарства дает надежду страдающим гемофилией

Фото: pixabay.com

В Университете Ниигата в Японии группа исследователей разработала изобретательный метод генной терапии для лечения гемофилии. Вводя генетический материал непосредственно в печень бабуинов без использования вирусного переносчика, им удалось добиться многообещающих результатов. Это экспериментальное исследование проводилось в контролируемых лабораторных условиях и было проведено для оценки безопасности и эффективности данного подхода. Полученные результаты потенциально могут открыть совершенно новый путь к лечению гемофилии, пишет New Atlas.

Генная терапия, ставшая переломным моментом в современной медицине, предлагает возможное решение для лечения генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, гемофилия и серповидно-клеточная болезнь. Основная концепция проста — замена или дополнение неисправного гена для лечения заболеваний или повышения возможностей иммунной системы организма.

Как правило, для генной терапии требуется "вектор", обычно вирус, для переноса генетического материала в клетки. Вирусы часто выбирают в качестве вектора из-за их врожденной способности проникать в определенные клетки, доставляя генетический материал подобно молекулярному курьеру. Однако этот метод сопряжен с рисками, например, вызывает серьезную иммунную реакцию или является токсичным для клеток. Поэтому исследователи ищут более безопасные альтернативы, такие как невирусные векторы.

В данном исследовании японская команда обратилась к гидродинамической генной терапии — многообещающему методу, который позволяет обойтись без вирусных векторов. Этот метод предполагает быстрое введение большого объема раствора ДНК в организм, создавая давление, которое продвигает генетический материал в клетки. Этот подход похож на пожарный шланг, нагнетающий воду в узкую трубу.

Отклоняясь от стандартной практики, исследователи доставили генетический материал непосредственно в печень бабуинов. Используя современный инъектор с компьютерным управлением под рентгеновским наведением, они направили в определенные доли печени раствор, содержащий "Фактор-IX-экспрессирующую плазмиду" — крошечное кольцо ДНК, используемое для переноса чужеродной ДНК в клетки.

Гемофилия B — заболевание, возникающее в результате дефицита белка под названием фактор IX (ФIX), препятствует свертыванию крови. Это генетическое заболевание, которое может передаваться от родителей к детям или, примерно в трети случаев, возникать спонтанно из-за генетической мутации. Тяжесть кровотечения у людей с гемофилией B зависит от уровня ФIX в плазме крови.

Примечательно, что павианы поддерживали здоровый уровень ФIX в течение 210 дней после процедуры, причем особый успех был достигнут при инъекции в правую и левую медиальные доли печени. Даже через 210 дней повторная инъекция вернула уровень ФIX к терапевтическому уровню, продемонстрировав долгосрочный потенциал этого метода лечения.

Помимо незначительного и временного повышения уровня ферментов печени после инъекции ДНК, ученые не наблюдали каких-либо значительных побочных реакций, что еще раз подтверждает безопасность данной процедуры.

Исследователи стремятся продвинуть свои результаты, планируя испытать эту специфическую для печени гидродинамическую генную терапию на более крупной группе животных. Их конечная цель — повысить безопасность и эффективность доставки. Они надеются на потенциал своего нового метода лечения и хотят перейти к клиническим испытаниям на людях.

Несмотря на то, что испытания проводились пока только на пяти бабуинах, исследователи сохраняют оптимизм, заявляя: "Наши результаты дают прямые доказательства в пользу того, что гидродинамическая доставка генов в печень применима к человеку, и можно проводить клинические испытания". Это действительно может стать решающим шагом на пути к эффективному лечению больных гемофилией.

Ирина Скиба / Skibair
Журналист AOinform